Ученые нашли способ вернуть зрение при пигментном ретините

Лечение зрения  на основе генной терапии (оптогенетика). Ученые исследуют потенциально перспективны способ обойти поврежденные фоторецепторы при дегенеративных заболеваниях сетчатки и использовать оставшиеся клетки сетчатки для функционализации (достижения клеткой светочувствительности). 

Однако, описанный выше, современный подходы к оптогенетическому лечению, требуют для активации сохранение хотя бы части клеток с высокой чувствительностью к свету, что усложняет задачу использования для пациентов с деградацией клеток в результате наследственного генного заболевания. Сейчас, больным потребуются специальные устройства свето-усиления.

Технология, разработанная  ученым помогает в доставке высокочувствительного мультихарактеристического опсина (MCO1) в биполярные клетки мышей с дегенерацией сетчатки, чтобы повысить чувствительность окружающему свету. Изучение эффективности воздействия различными дозами, несущего светочувствительного белка MCO1 (vMCO1) в целевые клетки, показала длительную экспрессию в течение 6 месяцев после инъекции

Устойчивая эффективность MCO1 коррелировала со значительно улучшенным поведенческим исходом, который был продольно измерен с помощью визуального водного лабиринта и оптомоторного анализа. Уровни противовоспалительных цитокинов в плазме и стекловидном теле инъецированной группы vMCO1 существенно не изменялись по сравнению с исходной или контрольной группой. Кроме того, исследования биораспределения в различные моменты времени после инъекции в группах животных, которым вводили различные дозы vMCO1, показали отсутствие обнаруживаемых векторных копий в нецелевых тканях. 

Иммуногистохимия vMCO1-трансфицированных тканей сетчатки показала биполярную специфическую экспрессию MCO1 и отсутствие иммунно-воспалительного ответа. Кроме того, глазная визуализация с использованием SD-OCT не выявила никаких изменений в структурной архитектуре глаз, после введения vMCO1. Чувствительность окружающего света на оставшиеся здоровыми биполярные клетки у пациентов с дегенерацией сетчатки позволит сетчатке приобрести остроту зрения, не требуя устройства усиления света.